:Achim Schneeberger y la empresa en la cual se ha llevado a cabo el ensayo en pacientes es la compañía de biotecnología austriaca conocida como Affiris, cuyo director general es Walter Schmidt.
El nombre de dicha vacuna es AFFITOPE PD01 y se ha desarrollado para el tratamiento de pacientes con sinucleopatías tales como el Parkinson. Representa la primera vacuna frente a esta enfermedad y su diana de acción son los cúmulos de alfa-sinucleína, los cuales están involucrados en la patogénesis de dicho trastorno neurodegenerativo crónico.
La alfa-sinucleína es una proteína predominantemente neuronal que en condiciones normales parece estar relacionada con la función presináptica de determinadas células nerviosas. No obstante, cuando esta proteína se agrega de forma anormal se crean unas masas esféricas que la célula no puede eliminar, denominadas cuerpos de Lewy, dando lugar a diferentes patologías. Estas estructuras son una de las características principales de la enfermedad de Parkinson y de otros trastornos neurológicos, tales como la demencia con cuerpos de Lewy.
El uso seguro de PD01 en humanos se ha demostrado al menos de tres formas diferentes. En primer lugar, esta vacuna está conjugada con hidróxido de aluminio; la razón para esto es que la vacuna per se es un agente desconocido para el organismo y hay que evitar que el cuerpo lo rechace por medio de una reacción inmunológica. éste es un procedimiento común en el uso de vacunas, y de hecho el aluminio es el primer adyuvante aprobado para ser utilizado en humanos con dicho fin (existe un amplio referente de estudios que lo avalan). Por otro lado, los péptidos empleados en el desarrollo de PD01 están compuestos por 7 aminoácidos, lo que quiere decir que son demasiado pequeños para poder causar una reacción especifica por parte de los linfocitos T. Además, esta vacuna ha sido diseñada para prevenir reactividad cruzada entre distintos anticuerpos, lo cual evita que reconozcan otras proteínas de la familia de las sinucleínas.
El proceso de desarrollo de PD01 ha sido muy similar al de vacunas previas generadas frente a otras enfermedades degenerativas (como el Azheimer) que dieron un resultado excelente en la fase I de los estudios clínicos, lo que predice un elevado grado de éxito en el uso de esta primera vacuna contra el Parkinson.
Como es lógico en este tipo de estudios, antes de llegar a la fase de realizar ensayos en pacientes, primero ha de llevarse a cabo una exhaustiva batería de pruebas en animales. En el caso de PD01, experimentos en roedores demostraron que la administración subcutánea de la vacuna solo inducía una reacción humoral frente a la alfa-sinucleína pero no frente a otras sinucleínas. Asimismo, modelos de ratones con sinucleopatías inmunizados con esta vacuna mostraron una clara mejoría de sus síntomas, indicando que PD01 podría ser una herramienta prometedora para prevenir la progresión y tal vez incluso la aparición de los síntomas del Parkinson.
PD01 constituye la primera vacuna frente al Parkinson que ha llegado a testarse clínicamente en seres humanos. Según sus creadores, ofrece por primera vez la perspectiva de un tratamiento de las causas de esta enfermedad. Los ensayos clínicos de vacunas constan de tres fases.
La fase I se refiere a la primera introducción de una vacuna en etapa experimental en una población humana para determinar inicialmente su seguridad y sus efectos biológicos, incluida la inmunogenicidad. Esta fase puede incluir estudios de dosis y vías de administración y generalmente involucra a menos de 100 voluntarios. PD01 ha entrado ya en esta primera fase de su test clínico, efectuado en 32 pacientes en una clínica de Viena.
La fase II se refiere a los ensayos iniciales para determinar la eficacia de la vacuna en un número limitado de voluntarios (generalmente entre 200 y 500).
Los ensayos de fase III tienen como objetivo evaluar de forma más completa la seguridad y la eficacia en la prevención de las enfermedades e involucran una mayor cantidad de voluntarios que participan en un estudio multicéntrico adecuadamente controlado.
A PD01 todavía le quedan por pasar dos fases fundamentales de ensayos clínicos antes de ser comercializada, por lo que obviamente todavía no se encuentra a la venta.
Incluso en el mejor de los casos, suponiendo que en las fases II y III se obtengan resultados positivos, pasarían varios años antes de poder ser administrada como tratamiento (la cantidad total de tiempo puede variar de una vacuna a otra pero no es extraño que un ensayo clínico completo con todas sus fases lleve por ejemplo unos 10 años).
¡De momento nos toca ser pacientes y cruzar los dedos para que los resultados de las fases restantes sean positivos!
